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摘要:近期DMD(杜氏肌营养不良症)治疗领域取得重要进展。研究团队在基因编辑和细胞治疗方面取得突破,通过CRISPR-Cas9技术修正基因缺陷,以及利用干细胞移植改善肌肉功能。新药研发也在推进,包括酶替代疗法和靶向小...